Een medicijn op twee kilometer afstand
Verhalen vanuit EUPATI, dé opleiding tot gesprekspartner in het geneesmiddelenveld
Voor de zoon van Sjoerd de Haan kan een zalf het leven een stuk fijner maken. In Duitsland is die gewoon te krijgen, op twee kilometer van hun huis. In Nederland niet. Zo dichtbij, en toch onbereikbaar. Terwijl zijn gezin dag in, dag uit alles doet om de ziekte draaglijk te houden, loopt Sjoerd hier vast in regels en systemen. Dat maakt hem boos en vastberaden tegelijk. Via de EUPATI-opleiding wil hij leren hoe hij door de regels en systemen heen kan breken.
Een huid zonder bescherming
Vlinderziekte, officieel epidermolysis bullosa (EB), is een zeldzame erfelijke huidaandoening waarbij de huid extreem kwetsbaar is. Normaal zorgt een soort lijm in je lichaam ervoor dat de verschillende lagen van je huid goed aan elkaar vastzitten. Bij vlinderziekte ontbreekt die lijm. Daardoor laten de huidlagen bij de kleinste wrijving al los en ontstaan er blaren en wonden, soms zelfs op de slijmvliezen zoals in de mond en de slokdarm. De huid wordt daarom vaak vergeleken met de vleugels van een vlinder: heel dun en snel beschadigd.
De ernst van de ziekte verschilt per persoon, maar genezen kan nog niet. De behandeling is vooral gericht op het verzorgen van wonden, het voorkomen van infecties en het verminderen van pijn. In alle gevallen heeft het grote invloed op het leven. Daarbij is de levensverwachting laag voor mensen met de zwaarste variant.
“Voor ons is vlinderziekte elke dag onderdeel van het leven” verteld Sjoerd. “De huid van ons kind is zo kwetsbaar dat er bij de kleinste wrijving al wonden ontstaan, dus hij zit altijd in het verband tot aan zijn hoofd. Direct bij de geboorte was al duidelijk dat er iets aan de hand was. “Ons kindje had geen hoofdhuid, vanaf dat moment heb ik geen seconde gedacht dat het wel meeviel”.
Elke dag pijn, maar toch blijven lachen
De ziekte vraagt veel van het gezin. “Iedere dag kijken we hem twee keer volledig na, drie keer per week verwisselen we de verbanden. Dan gaat hij eerst in een zout bad. Dat doet pijn, maar hij geeft geen krimp. Hij heeft een hele hoge pijngrens en weet ook niet beter.” Daarna prikken of knippen we de blaren door, omdat ze anders groter worden. Ook slaapt hij vaak slecht door de jeuk. “Als wij ons vijf minuten zo zouden voelen als hij, dan houden we dat al niet vol. Hij leeft hier elke dag mee.”
Toch blijft onze zoon bijna altijd vrolijk. “Hij vindt ziekenhuizen zelfs mooi en interessant. Voor hem is het geen enge plek, maar gewoon iets dat bij zijn leven hoort.” Als ik het even niet meer zie zitten, hoef ik alleen maar naar hem te kijken. Hij haalt overal zijn schouders over op, doet alsof hij bijna geen pijn heeft en gedraagt zich zoals ieder ander kind. “Dat helpt ons ook. Hij laat zien dat er nog steeds veel is om blij van te worden. Daarom proberen we het klein te houden. Gewoon samen zijn, een goede dag hebben en daarvan genieten.”
Een oplossing vlak over de grens
“Ik hoorde al bij zijn geboorte over een zalf in de VS. Die is inmiddels al meer dan een jaar toegestaan in de EU. In Duitsland is het gewoon beschikbaar, letterlijk twee kilometer bij ons vandaan over de grens. Maar hier krijgen we het niet. Dat gaat er bij mij niet in. Ik ben via Debra Nederland alles aan het doen om het middel beschikbaar te krijgen. Het gaat me niet gebeuren dat ik er niet alles aan heb gedaan.”
“Dat het middel niet geneest, maakt het lastiger. Daar wordt moeilijk over gedaan. Terwijl het het leven van mijn zoon wel echt een stuk fijner kan maken. Minder pijn, minder jeuk, minder wonden. Gewoon een beter dagelijks leven. Het is niet goedkoop, zo’n vijf ton per jaar per patiënt. Dat is veel geld. Maar als je ziet wat het kan doen, hoe het zijn leven draaglijker kan maken, dan voelt het heel wrang dat het er niet is.”
Waarom kan het daar wel en hier niet?
“We moeten in Europa veel meer samenwerken. Nederland kan dit niet alleen. Als afzonderlijk land stellen we simpelweg te weinig voor. Juist daarom is er het Europees Geneesmiddelenbureau, de EMA. Dat beoordeelt of geneesmiddelen in Europa mogen worden gebruikt. Deze zalf is dus goedgekeurd voor de hele Europese Unie. Zeker bij weesgeneesmiddelen moeten Europese landen gezamenlijk veel steviger onderhandelen.”
“Het meest frustrerende moment was toen de route voor weesgeneesmiddelen werd afgewezen”, zegt Sjoerd. “Die route is juist bedoeld voor geneesmiddelen tegen zeldzame aandoeningen. Omdat het om kleine patiëntengroepen gaat, blijf je ook na toelating kennis verzamelen en de behandeling verbeteren. Maar zelfs binnen deze route blijkt deze groep niet te passen, omdat het om een zeer specifieke gentherapie gaat.”
Hij begrijpt dat het om veel geld gaat. “Maar dit gaat over een patiëntengroep waarvoor geen behandeling beschikbaar is. Er is alleen symptoombestrijding en zonder dit middel is er geen uitzicht op een betere kwaliteit van leven. In andere Europese landen wordt het middel wel vergoed en toegediend.”
Volgens Sjoerd is Nederland daarin te ver doorgeschoten. “Patiënten worden vooral als kostenpost gezien en niet meer als mens. De beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen ligt in Nederland lager dan in verschillende andere Europese landen. Dat is geen onvermijdelijke situatie, maar het gevolg van politieke en beleidsmatige keuzes.”
Verder lezen?
EUPATI NL is de Nederlandse versie van de Europese EUPATI-opleiding. Hij is vertaald, aangevuld en aangepast aan de Nederlandse situatie. De opleiding bestaat uit vijf online modules voor zelfstudie en acht trainingsdagen op locatie, verdeeld over 14 maanden. Elke module gaat over een onderdeel van het geneesmiddelentraject. Lees hieronder meer.
